基本介紹
- 中文名：靶點
- 所屬學科：藥學
原理,概況,套用,示例,發展,
原理
現代生物學和現代醫學的發展使人們在生命科學的基礎研究領域，發現了很多關係到正常生理和病理過程的蛋白、酶和信號通路。例如，某一蛋白或酶能夠影響重要的生命活動，如果有疾病是這一生命活動的異常導致，那么理論上，調控這一蛋白就可以治療這種疾病。這樣的“蛋白”即為靶點，藥物化學家就是要通過確證這些靶點來篩選藥物。
概況
當前，中國生物醫藥領域已經建立了研發鏈、產業鏈緊密銜接，產學研用深度融合的國家藥物創新技術體系，新藥研發呈現快速增長的態勢。而另一方面，中國醫藥研發源頭創新仍存在短板，在研藥物的靶點以跟蹤為主、靶點過於集中以及新藥創製的關鍵核心技術不足等問題，始終制約著醫藥行業的高質量發展。
套用
現在醫藥領域有很多成功的靶點。圍繞這些靶點，醫藥領域研發出了大量銷售額過億元甚至幾十億元的有效藥物。然而追溯這些“頂流”醫藥靶點的歷史，會發現它們中的很多都有不被看好的經歷。比如治療腫瘤的蛋白激酶抑制劑的靶點蛋白激酶，是新藥開發中最成功的藥物靶點之一。電影《我不是藥神》的藥物原型諾華的格列衛即蛋白激酶抑制劑。格列衛於2001年問世，在此之後，FDA(美國食品藥品監督管理局)已經批准了70多種小分子激酶抑制劑。
示例
2026年1月，Nature旗下期刊Nature Communications線上發表了題為“METTL3 abrogation promotes glioma progression through regulating the ISG15-FASN axis-mediated lipid metabolism in macrophages”的研究論文。河南醫藥大學醫學技術學院尹會龍博士和碩士研究生於曉熠、胡成龍、楊雨航、王夢珂為該論文的共同第一作者，空軍軍醫大學楊安鋼教授和尹會龍博士為共同通訊作者。
GPCR作為細胞信號轉導系統的核心組成部分，可視作細胞的“信號中轉站”，也是全球超三成上市藥物的藥物靶點。
針對困擾生殖醫學的難題——體外受精作為一種重要的輔助生殖技術，為不孕家庭帶來了“生的希望”。然而，在生殖臨床實踐中，許多患者存在不明原因反覆生化妊娠或早期流產，不少通過體外受精技術孕育的胚胎在植入子宮前就停止了生長，造成不孕不育。浙江大學基礎醫學院/醫學院附屬婦產科醫院研究員、長聘副教授梁洪青，浙江大學醫學院附屬婦產科醫院主任醫師、教授張丹，聯契約濟大學高紹榮院士以及浙江大學愛丁堡大學聯合學院長聘副教授劉琬璐團隊，首次揭示胚胎髮育過程中關鍵開關——內源逆轉錄病毒（Endogenous Retroviruses, ERV）如何通過合成特殊的“嵌合RNA”，幫助人類早期胚胎順利跨越合子基因組激活（ZGA）這一關鍵發育里程碑。該研究以《Endogenous retroviruses synthesize heterologous chimeric RNAs to reinforce human early embryo development》為題，於台北時間2026年1月23日發表於《科學》。該研究不僅深化了人類對生命起源的理解，也為改善輔助生殖技術提供了全新的思路。浙江大學醫學院附屬婦產科醫院向陽泉、錢羽力、李錚一、王佳旭為共同第一作者。這項研究不僅揭示了內源逆轉錄病毒在人類早期胚胎髮育中的新功能，也為改善輔助生殖技術提供了潛在靶點。MLT2A1嵌合 RNA作為合子基因組激活進程的關鍵調控因子，有望成為評估體外受精胚胎質量的新型生物標誌物。
