RNA-Base療法

基本介紹

• 中文名：RNA-Base療法

療法

RNA-Base療法，RNAi通過沉默或關閉基因來起作用。90年代首次在植物中發現RNAi，並稱為“基因沉默”，2001年有研究表明哺乳動物細胞也有類似的機制。RNAi技術中主要涉及到兩種RNA：小干擾RNA（siRNA）以及micro RNA（miRNA）。

siRNA又稱短干擾RNA或沉默RNA，可觸發信使RNA降解，細胞中只需少量的siRNA即可有效沉默基因的表達。siRNA是由Dicer酶切割雙鏈RNA形成，這些RNA通常由顯微注射法或轉染劑注入細胞內。目前許多公司提供siRNA遞送試劑來簡化該過程。miRNA是一種特定的非編碼RNA，總長度為19-25個核苷酸。miRNA通過充當靶mRNA的RNA沉默複合體導鏈來抑制靶基因的翻譯。當siRNA沉默需要精確的匹配目標時，miRNA可通過不完美的鹼基配對來發揮作用。

挑戰

目前有700個藥物研發項目運用DNA及RNA療法，但大多數（約430個）項目仍處於早期階段（臨床前），這些項目中有35%針對腫瘤。在全球範圍內，大約有160家公司以及65所大學正在發展RNA-Base療法。目前有12個mRNA疫苗正在研發中，其中7個由CureVac公司研發。根據目前的市場趨勢，RNA療法市場似乎比DNA療法更有前途。

RNA-Base療法商業化的重大挑戰是毒性以及藥物的輸送問題。理想的藥物輸送主要包括以下幾個特性：生物相容性、避免核酸酶的影響、控制分布（藥物的持久性及作用位置）、充滿活性以及安全等。