Casgevy療法

Casgevy療法由美國福泰製藥公司與瑞士CRISPR治療公司共同開發。Casgevy療法用於治療兩種血液病，這是全球首個獲批套用的CRISPR基因編輯療法。

2023年11月16日，Casgevy療法投入套用。

療法簡介

Casgevy療法由美國福泰製藥公司與瑞士CRISPR治療公司共同開發。該方法通過從患者的骨髓中提取幹細胞，並在實驗室中編輯細胞中的基因，然後回輸到患者體內，使患者身體能夠產生功能性血紅蛋白。

CRISPR全名為“成簇的、規律間隔的短回文重複序列”，原本是細菌防禦病毒侵入的一種機制，被科學家用於編輯基因。法國科學家埃瑪紐埃勒·沙爾龐捷和美國科學家珍妮弗·道德納因為開發出相關技術而獲得2020年諾貝爾化學獎。這項技術已成為可高效、精確、程式化修改細胞基因的工具。

發展歷史

2023年11月16日，Casgevy療法投入套用。

2023年12月8日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了Casgevy療法，這是美國首次批准適用於12歲及以上鐮狀細胞病（SCD）患者、基於細胞的基因療法。