Lyfgenia

Lyfgenia是一種適用於鐮狀細胞病患者的基於細胞的基因療法。

2023年12月8日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了兩種具有里程碑意義的治療方法——Casgevy和Lyfgenia。這是美國首次批准適用於12歲及以上鐮狀細胞病（SCD）患者、基於細胞的基因療法。

基本介紹

• 中文名：Lyfgenia
• 主要適用症：鐮狀細胞病

療法介紹

SCD是一種遺傳性血液病，在美國大約有10萬人受到該病的影響。SCD的主要發病原因是血紅蛋白突變，血紅蛋白是紅細胞中負責向身體組織輸送氧氣的蛋白質。突變導致紅細胞形成新月形或鐮刀形，這些病態的紅細胞限制了血液的流動和氧氣的輸送，從而帶來身體的劇烈疼痛和器官損傷，可能導致危及生命的殘疾和過早死亡。

Lyfgenia使用慢病毒載體進行基因修飾，被批准用於治療12歲及以上的SCD和有血管閉塞事件史的患者。使用Lyfgenia治療方法，造血幹細胞經過基因修飾可產生HbAT87Q—— 一種基因治療衍生的血紅蛋白，其功能類似於血紅蛋白A，而血紅蛋白A是未受SCD影響的健康成人的血紅蛋白。這些經過修飾的幹細胞隨後移植回患者體內。

2023年12月8日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了兩種具有里程碑意義的治療方法——Casgevy和Lyfgenia。這是美國首次批准適用於12歲及以上鐮狀細胞病（SCD）患者、基於細胞的基因療法。

適應症

治療12歲及以上的鐮狀細胞病（SCD）和有血管閉塞事件史的患者。