國家衛健委於2019年3月29日發布關於《體細胞治療臨床研究和轉化套用管理辦法（試行）》徵求意見稿（以下簡稱“《辦法》”），明確有條件的醫療機構可以“備案制”的方式開展體細胞臨床研究，完成研究後經過備案可開展收費細胞治療項目，與之前國家食藥監局頒布的《細胞治療產品研究與評價技術指導原則》（試行）規定人體細胞產品按照藥品準入程式構成了“雙軌制”。
訊息一出，一些受魏則西事件影響停止業務的人士奔走呼號——細胞療法春天終於到來了！而一些來自製藥界的人士則指出，採取“雙規制”不但造成了管理上的混亂，並阻礙了細胞治療產品技術創新。一方說“病人等不及了”要“彎道超車”，另一方則稱“若醫院門口擺攤茶葉蛋的大媽都知道賣細胞能掙大錢，隔壁老王才不會傻傻投資細胞治療新藥開發”。
一、“技術”還是“藥品”之爭造成監管混亂
長期以來，我國關於細胞治療領域法規缺位、滯後造成臨床套用亂象叢生，從世紀的“打雞血”和“LAK細胞”鬧劇到不久前的“基因編輯嬰兒”倫理危機，陷入一次次試錯，一次次封殺的死循環，迄今為止，我國細胞治療藥品開發顆粒無收。
1993 年原衛生部頒布《人的體細胞治療及基因治療臨床研究質控要點》（衛藥政發[1993]第205號）首次將體細胞製劑納入藥品管理，1999年新成立的國家藥監局頒布《 新生物製品審批辦法》（局令第3號，1999）重申人的體細胞治療按新藥註冊，截止2007年藥品審評中心共受理了20項細胞藥品註冊申請，七種項獲準進入臨床試驗。
2009年衛生部頒布《醫療技術臨床套用管理辦法》（ 衛醫政發〔2009〕18號）將細胞治療又歸為第三類醫療技術，不但引發了細胞治療究竟是醫療技術還是藥品的長期爭論，而且造成了未經證實療效的幹細胞及免疫細胞療法在我國臨床上被濫用。所帶來“幹細胞亂象”和“魏則西事件”不但國內各界強烈的反響也遭到國際社會的指責，主管部門被迫在2012年和2016年分別叫停未經批准的幹細胞療法和免疫細胞療法。
2016年12月藥審中心對《細胞製品研究與評價技術指導原則》徵求意見以來，細胞治療投機行為得到了有效遏制，鼓舞了企業投資細胞藥物開發的積極性，國家藥審中心受理了四十多項細胞治療產品註冊申請，並有多個產品獲準進入臨床試驗。
2019年3月衛健委發出《關於開展醫療亂象專項整治行動的通知 》（國衛醫發﹝2019﹞36號）再次出手打擊“違規開展免疫細胞治療、幹細胞臨床研究和治療等行為。”
而此次《辦法》徵求意見，再次引發關於細胞治療究竟是“技術”還是“藥品”的激烈爭論。
二、新《辦法》“雙軌制”與現行法規構成矛盾衝突
《辦法》 第二條“體細胞治療是指來源於人自體或異體的體細胞，經體外操作後回輸（或植入）人體的治療方法。”並未明確“體細胞治療”究竟是“醫療技術”還是“藥品”？
如果將《辦法》 中的“體細胞治療”理解為“醫療技術”或“生物醫學新技術”，顯然與相關上位法產生了衝突。現行《醫療技術臨床套用管理辦法》對醫療技術實行負面清單制和分類目錄管理；而《生物醫學新技術臨床套用管理條例》（2019年2月 徵求意見稿）對生物醫學新技術臨床研究實行分級管理，將“幹細胞技術、體細胞技術”列為高風險，臨床研究和轉化套用均由國務院衛生主管部門採取“審批制”準入。《辦法》中的“體細胞治療”研究和套用轉化既不需要遵從分級分類管理，也不需要接受準入審批，完全成為了上位法的“例外”。
依照現行《藥品註冊管理辦法》附屬檔案3規定，體細胞治療應按照I/III類新生物製品進行藥品註冊，獲準新藥上市審批後在GMP條件進行生產。如果《辦法》中的“體細胞治療”未獲準藥品註冊就在醫療機構生產銷售和使用，那么就涉嫌觸犯了《藥品管理法》關於制售假藥條款。
除此之外，還有一類的被稱為“院內製劑”的由醫療機構配製的製劑，是上個世紀八、九十年代我國缺醫少藥時期做法。不過如果將《辦法》中的“體細胞治療”歸為“院內製劑”的話同樣需要按照《藥品管理法》規定註冊和生產，並且《醫療機構製劑註冊管理辦法》第十四條規定“含有未經國家食品藥品監督管理局批准的活性成份的品種”不得作為醫療機構製劑申報。
三、“組織工程、細胞與基因治療”亟待專門立法分級分類管理
細胞製劑被稱為醫藥史上最為複雜的治療性產品，其與化學成分明確的藥物研發理念與規律有很大不同，研發者與監管者均缺乏經驗，但任何一項新的法律法規制定不可與現行法規產生衝突。千里之堤毀於蟻穴，所謂“動態目錄”和“錯位服務”的說法均是偽命題，一個法規可以隨意解釋、有空子可鑽的話，不可避免帶來混亂並導致失控的局面。
在“中國製造”向“中國創造”轉型的時代大背景下，原先針對“仿製藥”和“引進技術”為主所形成的監管體系，已難以應對戰略性新興產業所產生的新問題、新矛盾、新挑戰，我國有必要針對組織工程、細胞治療、基因治療產品等“活的藥物”開展頂層設計，可參照ICH指南和國際上針對再生醫學普遍的監管方案，通過專門立法來明確相關安全分級和分類準入路徑，如：
1） 體細胞治療應採取國際通行的分級分類監管原則，對於最小化干預、同源使用等低風險細胞作為醫療技術準入，納入《生物醫學新技術臨床套用管理條（2019年2月 徵求意見稿）》；
2） 對於大於最小化體外操作的中高風險細胞按藥品準入，嚴格遵守《藥品註冊管理辦法》，《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行，2017年第216號）》等法規指南執行。
3）對於臨床急需且現有醫療手段未能滿足治療的病人，可參照國家藥監局2017年12月發布的《拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法（徵求意見稿）》執行，在有資質醫院由授權醫生在患者知情同意條件下，“同情使用”處於臨床研究階段細胞藥品；對於未能滿足臨床需求的治療罕見病用細胞治療產品可以按照《新藥註冊特殊審批管理規定》列入特殊審批範圍，有條件加快批准臨床套用並在一定時期內收費治療。
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