斯特格病

斯特格病

斯特格病是斯特格(stargardt)於1990年首先報導的少年性黃斑變性疾病,是一種原發於視網膜上皮層的常染色體隱性遺傳病。斯特格病是一種罕見且常規療法無法治癒的眼病,在患病少兒步入成年時會導致失明。

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斯特格病可望治癒

患少年性黃斑變性病的病人有望成為世界上首批從胚胎幹細胞療法獲益的人。
美國先進細胞技術公司(Advanced Cell Technology)已經向美國食品和藥物管理局提出申請,要求批准開展相關臨床試驗。如果申請被批准的話,試驗中的12名病人將成為世界上首批接受胚胎幹細胞療法的人。預計斯特格病胚胎幹細胞療法的臨床試驗將於2010年春天展開。
雖然在2009年1月份美國食品和藥物管理局批准了針對脊髓癱瘓的胚胎幹細胞療法,但是由於該療法還存在問題,因此在2010年年下半年之前不會有病人接受該療法治療。
先進細胞技術公司利用胚胎幹細胞製成視網膜色素上皮細胞。在動物試驗中,科研人員向患斯特格病的老鼠眼內植入該細胞,結果患病老鼠的視力大大提高,而且實驗沒有發現副作用。

斯特格病治療新法

斯特格病是導致青少年失明的最常見原因。比如美國的田徑女選手瑪拉·郎安在9歲時被查出患有該病,但她依然堅持在近乎失明的情況下參加了2000年悉尼奧運會。在斯特格病和老年性黃斑變性中,視網膜色素上皮細胞功能異常。
供職於先進細胞技術公司的羅伯特·蘭薩博士首創出斯特格病的胚胎幹細胞療法並將這一套用描述為重大進步。他說:“經過數年的研究和政治辯論,我們終於處於展示胚胎幹細胞的潛在臨床價值的前夜。”“我們的研究清晰表明,由胚胎幹細胞轉化而來的視網膜細胞能修復動物的視力,否則的話它們會失明。我們希望這些細胞同樣在人類身上有效。”
目前,英國倫敦大學學院的皮特·科菲也正領導進行用胚胎幹細胞療法治療老年性黃斑變性的研究。老年性黃斑變性是導致失明的最常見原因。科菲教授希望在2011年初進行臨床實驗。
羅伯特·蘭薩表示,世界上首次胚胎幹細胞臨床試驗將有12名病人參加,首先將進行安全性和耐受性評估。如果此次試驗成功的話,將進行大規模研究檢驗該療法的效果,如果進展順利的話,在未來3到5年內,該療法將得到批准並廣泛用於臨床。
胚胎幹細胞(embryonic stem cells)是指當受精卵分裂發育成囊胚時內細胞團(Inner Cell Mass)的細胞,它具有體外培養無限增殖、自我更新和多向分化的特性。無論在體外還是體內環境,胚胎幹細胞細胞都能被誘導分化為機體幾乎所有的細胞類型。胚胎幹細胞(ES細胞)是一種高度未分化細胞。它具有發育的全能性,能分化出成體動物的所有組織和器官,包括生殖細胞。研究和利用胚胎幹細胞細胞是當前生物工程領域的核心問題之一。不過,胚胎幹細胞研究在美國一直是一個頗具爭議的領域,支持者認為這項研究有助於根治很多疑難雜症,是一種挽救生命的慈善行為,是科學進步的表現。而反對者則認為,進行胚胎幹細胞研究就必須破壞胚胎,而胚胎是人尚未成形時在子宮的生命形式。因此,如果支持進行胚胎幹細胞研究就等於是慫恿他人“扼殺生命”,是不道德的,違反倫理的。

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