外源基因自己不能主動進入細胞，欲進入細胞內必須藉助一定的技術方法。通常把基因治療中將治療基因導入細胞內的運載工具稱作基因轉移系統或載體（vector）。它分為病毒載體和非病毒載體兩大類（見表1）。
基本介紹
- 中文名：基因導入系統
- 外文名：Gene delivery system
- 性質：科學
- 類別：生物
病毒載體,非病毒載體,
病毒載體
病毒作為一種生物經過億萬年的進化，對人的細胞具有自然的感染力。以人工改造的病毒DNA作為基因進入細胞的運輸工具稱為病毒載體，它能與細胞的表面受體相互識別繼而把外源基因轉入靶細胞內。病毒具有一些獨特的性質如多數病毒可感染特異的細胞，在細胞內不易降解等，因此病毒載體是良好的基因轉運體。
目前已被用作載體的病毒有腺病毒、逆轉錄病毒（包括HIV病毒）、腺相關病毒、皰疹病毒（包括單純皰疹病毒、痘苗病毒及EB病毒）等。大多數野生型病毒對機體都具有致病性，因此需對其改造後才能用於人體。如腺病毒，它是線性雙鏈DNA無包膜病毒，基因治療採用的腺病毒載體經改造去除了原有病毒的部分非必需基因。切除改造的目的除確保病毒載體的安全性外，還獲得了插入外源基因的空間。
非病毒載體
主要指脂質體，它與基因可形成脂質體/DNA複合物。靠物理方法或化學方法轉移入細胞，轉移效率甚低。另外，可以將DNA直接注射入組織，或是用磷酸鈣溶液沉澱，還有用高能微粒子轟擊等方法。
表1 基因導入系統分類表
載體 優點 缺點 優勢適用
病毒載體 逆轉錄病毒 可穩定整合於宿主基因組，免疫原性低。 病毒滴度低，攜帶外源基因容量有限，僅感染分裂細胞，表達不穩定並難以控制。隨機整合可能導致突變，具有遺傳毒性。製備純化複雜。 體外基因治療（In Vitro）遺傳病
腺病毒 可感染幾乎所有細胞包括非分裂細胞，病毒滴度高，外源基因高表達，無DNA整合。 載體免疫原性較強，靶向性差。 體內基因治療（In vivo）惡性腫瘤、心血管病
腺病毒相關病毒 特異整合。 需腺病毒輔助複製，攜帶治療基因能力有限，具有遺傳毒性。製備純化複雜。 體內基因治療（In vivo）遺傳病
皰疹病毒 病毒滴度高，嗜神經性。 載體構建複雜，無包裝細胞株 神經系統疾病
非病毒載體 裸DNA 易製備，安全，治療基因大小無限制，無免疫原性，無DNA整合。 導入率低，表達低。 肌肉局部套用
脂質體 治療基因大小無限制，無感染力 無特異靶細胞，短暫表達，轉染效率低 肌肉局部套用
