Eteplirsen

基本介紹

• 外文名稱：Eteplirsen

主要作用

Eteplirsen，杜氏肌營養不良症藥物。

批准文號

2016年9月，經過一年多的反覆爭論，FDA最終批准了Eteplirsen的套用。該批准不僅僅是Eteplirsen藥物的勝利，更表明了FDA對罕見病用藥批准態度上的轉變;在臨床試驗不足的情況下，如何照顧患者的需求。

社會影響

對eteplirsen新藥套用的批准，在FDA高層引發了一場不尋常的爭論；而人們爭論的更深入問題是：在治療罕見疾病時，需要多少臨床數據就可以批准該藥物使用；而在藥物批准決策中，病人權益者又能發揮多大影響。