基本介紹
- 中文名：EAP臨床
EAP臨床試驗,EAP臨床的依據,全球EAP臨床列舉,
EAP臨床試驗
這些患有嚴重疾病的患者有可能能從新藥的治療中獲益，但卻不能參加該藥的臨床試驗。為了使這一類的病人也能受益，國家藥監局允許這類藥物的生產企業向那些病人提供在特定條件下獲得新藥治療的機會，稱之為“擴展的途徑”。
國際多中心臨床EAP臨床，有收費和免費兩種。國際巨頭藥廠的合成化合物EAP臨床一般為慈善贈藥。初創企業的EAP一般為部分免費，在一段試驗時間內免費，超出時間外收費。國際和國內的幹細胞EAP臨床均為收費項目。
EAP臨床的依據
在美國，創新在研藥物大都有EAP臨床試驗。EAP是指製藥企業為了讓患有嚴重疾病且不適合參加對照試驗的患者，在特定的條件下，能夠得到正處於臨床試驗階段的研究新藥的治療而開展的一類臨床試驗。
美國食品藥品監督管理局FDA還通過一項政策，允許處於“死亡邊緣”或者“衰竭期”的病人接受小規模的、更加快速的臨床試驗治療。該項政策將有助於在研腫瘤藥物，幹細胞類等藥物等更快地在美國市場實現銷售和使用。
中國也有關於EAP的法律條文。根據我國《執業醫師法》，當醫生認為現有的醫療技術很難有效治療時，可以採用有科學依據的新技術進行實驗性臨床醫療，這種實驗性臨床醫療的臨床方案要在患者知情同意的情況下進行。“實驗性治療”的出處在國際醫學研究倫理原則《赫爾辛基宣言》，“在治療病人期間，當證明不存在預防、診斷和治療的方式，或者這些方法不起任何作用……在徵得病人的知情同意後，完全可以運用未被論證的新的……治療措施。”
美國食品藥品監督管理局FDA還通過一項政策，允許處於“死亡邊緣”或者“衰竭期”的病人接受小規模的、更加快速的臨床試驗治療。該項政策將有助於在研腫瘤藥物，幹細胞類等藥物等更快地在美國市場實現銷售和使用。
中國也有關於EAP的法律條文。根據我國《執業醫師法》，當醫生認為現有的醫療技術很難有效治療時，可以採用有科學依據的新技術進行實驗性臨床醫療，這種實驗性臨床醫療的臨床方案要在患者知情同意的情況下進行。“實驗性治療”的出處在國際醫學研究倫理原則《赫爾辛基宣言》，“在治療病人期間，當證明不存在預防、診斷和治療的方式，或者這些方法不起任何作用……在徵得病人的知情同意後，完全可以運用未被論證的新的……治療措施。”
全球EAP臨床列舉
中國易瑞沙/吉非替尼(阿斯利康製藥)EAP項目開始於2001年（採用美國FDA的ClinicalTrails.gov註冊號:NCT01000740),旨在為標準治療失敗後或不能耐受化療的晚期非小細胞肺癌(non-smallcelllungcancer,NSCLC)患者提供吉非替尼單藥治療。共入組患者1600名，76例領藥者生存超過3年。本研究主要評估在EAP中長期生存者的生活質量、腫瘤控制情況、服藥安全性、臨床特點及基因測定。次要目標為探討長期生存者的臨床特徵。值得一提的是易瑞沙至今在美國一直未被批准成為藥物。索坦（輝瑞）、多吉美（拜爾）等重要的小分子靶向藥物都做過各種擴展EAP臨床。
2004年，輝瑞製藥開展“索坦”的多中心擴大臨床項目(EAP)。截止2007年12月，52個國家/地區的4564例患者（4371例為意向分析人群）入組，共246個研究中心。索坦EAP研究目的：為尚未獲批准及無法參加索坦研究國家/地區的轉移性腎細胞癌患者提供索坦治療。索坦EAP結論：在接近真實的臨床實踐中，再次驗證了索坦的卓越療效和良好安全性。對腦轉移、一般狀態差、高齡、其他病理亞型(非透明細胞)等特殊人群，索坦同樣顯示出良好的療效和安全性。擴大臨床未出現新的毒性反應，絕大部分不良反應為1-2級，且臨床處理簡單。長期用藥的安全性分析顯示，索坦長期用藥無毒性蓄積。EAP為索坦卓越療效和安全性提供強有力的證據。
美國Medivation(NASDAQ:MDVN)和Astellas(Tokyo:4503)在美國註冊臨床框架內,開展enzalutamide(依舊是先前的MDV3100)的擴展項目(EAP)研究。招募先前接受過紫杉醇化療治療的轉移性前列腺癌患者入組。這次研究將在全球75個研究中心開展。
幹細胞治療在全世界包括中國一直未獲批，大部分都是以EAP的形式開展的。
2012年諾貝爾生理學或醫學獎頒給了英國生物學家約翰·格登和日本細胞研究所主任長山中伸彌，兩位科學家取得的成果都與誘導多功能幹細胞相關。截至目前，世界上共有三種幹細胞新藥獲得批准。（1）美國哥倫比亞奧西里斯診療公司（Osiris）生產，通過分離健康青年捐獻者骨髓中的間質幹細胞並擴大培養製備而成的Prochymal。2012年5月17日及6月15日，加拿大及紐西蘭衛生部分別批准Prochymal用於治療兒童型對激素類藥物無反應的移植物抗宿主病（GVHD），並且通過擴大準入項目（EAP），可以在包括美國的其他7個國家上市。（2）美國FDA在2011年11月批准了造血祖細胞－臍帶（HPC－C）細胞療法產品Hemacord，可用於造血系統疾病患者的造血幹細胞移植，用於治療某種白血病和一些遺傳性代謝性、免疫系統疾病。（3）2011年7月1日，韓國食品藥品管理局宣布，準許由FCB－Pharmicell公司開發的心臟病治療藥物Hearticellgram－AMI投放市場銷售。
2004年，輝瑞製藥開展“索坦”的多中心擴大臨床項目(EAP)。截止2007年12月，52個國家/地區的4564例患者（4371例為意向分析人群）入組，共246個研究中心。索坦EAP研究目的：為尚未獲批准及無法參加索坦研究國家/地區的轉移性腎細胞癌患者提供索坦治療。索坦EAP結論：在接近真實的臨床實踐中，再次驗證了索坦的卓越療效和良好安全性。對腦轉移、一般狀態差、高齡、其他病理亞型(非透明細胞)等特殊人群，索坦同樣顯示出良好的療效和安全性。擴大臨床未出現新的毒性反應，絕大部分不良反應為1-2級，且臨床處理簡單。長期用藥的安全性分析顯示，索坦長期用藥無毒性蓄積。EAP為索坦卓越療效和安全性提供強有力的證據。
美國Medivation(NASDAQ:MDVN)和Astellas(Tokyo:4503)在美國註冊臨床框架內,開展enzalutamide(依舊是先前的MDV3100)的擴展項目(EAP)研究。招募先前接受過紫杉醇化療治療的轉移性前列腺癌患者入組。這次研究將在全球75個研究中心開展。
幹細胞治療在全世界包括中國一直未獲批，大部分都是以EAP的形式開展的。
2012年諾貝爾生理學或醫學獎頒給了英國生物學家約翰·格登和日本細胞研究所主任長山中伸彌，兩位科學家取得的成果都與誘導多功能幹細胞相關。截至目前，世界上共有三種幹細胞新藥獲得批准。（1）美國哥倫比亞奧西里斯診療公司（Osiris）生產，通過分離健康青年捐獻者骨髓中的間質幹細胞並擴大培養製備而成的Prochymal。2012年5月17日及6月15日，加拿大及紐西蘭衛生部分別批准Prochymal用於治療兒童型對激素類藥物無反應的移植物抗宿主病（GVHD），並且通過擴大準入項目（EAP），可以在包括美國的其他7個國家上市。（2）美國FDA在2011年11月批准了造血祖細胞－臍帶（HPC－C）細胞療法產品Hemacord，可用於造血系統疾病患者的造血幹細胞移植，用於治療某種白血病和一些遺傳性代謝性、免疫系統疾病。（3）2011年7月1日，韓國食品藥品管理局宣布，準許由FCB－Pharmicell公司開發的心臟病治療藥物Hearticellgram－AMI投放市場銷售。
