BIIB115

BIIB115是百健（Biogen）於2022年1月從Ionis Pharmaceuticals獲得全球獨家授權的治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的藥物。

該藥物是Biogen繼Spinraza（nusinersen）後從Ionis引入的第二款SMA療法，Spinraza作為首個SMA治療藥物於2016年12月獲FDA批准，需通過脊髓注射實施四次初始劑量後每年三次維持給藥，而BIIB115則可能採用更長的給藥間隔方案。現有獲批療法包括諾華公司的高成本一次性基因療法Zolgensma，但尚未完全滿足SMA患者需求。

基本介紹

• 中文名：BIIB115
• 類別：藥物

簡介

BIIB115 是一種反義寡核苷酸 （ASO），反義寡核苷酸 （ASO） 是合成的、短的、單鏈的寡脫氧核苷酸。它們能夠改變 RNA 並減少、恢復或改變蛋白質表達。

BIIB115/ION306是百健 （Biogen） 從 Ionis “挖掘”的另一款SMA新藥。很早之前，該公司就從 Ionis 獲得了用於SMA的Spinraza （nusinersen） 的許可，該藥於2016 年12月或FDA批准上市，是第一種被批准用於治療SMA的藥物。而緊隨其後的是諾華公司的一次性基因療法Zolgensma——一種花費數百萬美元的藥物。關於這次協定，百健 （Biogen） 或是因為看到了市場上更多治療方法的空間，並且有待填補的未滿足需求。BIIB115 有可能以延長的給藥間隔給藥。Spinraza 以四次初始劑量通過脊髓注射給藥，然後每年三次進行維持給藥。

意義

目前獲批療法尚未完全滿足受SMA 影響的患者需求，而對於BIIB115，其可能對SMA社區的患者產生重要意義。